2024.02.29

활동 보고서

  • #lysosomal disease
  • #Participation Report

우리는 28 번째 리소좀 질병 연구 그룹에 참석했습니다

28 번째 리소좀 질병 연구 그룹은 2023 년 11 월 10 일 도쿄 지키 대학교 의과 대학에서 열렸습니다.이 연구 그룹은 리소좀 질환의 병리학, 진단 및 치료에 대한 연구를 심화시키고 조기 진단 및 치료로 이어지는 것을 목표로합니다.
2021 년과 2022 년 에이 행사는 온라인으로 개최되었으며 4 년 만에 처음으로 직접 개최되었습니다. 많은 발표는 Fabry 질병, Gaucher Disease, Pompe Disease 및 Mucopolysaccharide 질병에 대해 만들어졌습니다.
또한,이 연구 그룹은 일반 대중뿐만 아니라 연구원과 기업이들을 수있는 연구 그룹입니다.

참여 보고서

  • 효소 대체 요법, 조혈 줄기 세포 이식, 화학 샤페론 요법, 기질 합성 억제 방법 및 유전자 요법의 장점과 도전이 도입되었다.
  • 약물의 효과를 평가하는 한 가지 방법은 최근 몇 년 동안 "환자보고 결과"이며, 환자와 간병인의 목소리도 임상 시험에서 강조되고 있음을 소개했습니다.
  • COVID-19의 영향으로 인해 병원 방문은 감염의 확산을 예방하기 위해 제한되었으며 일부 환자의 지속적인 치료에 부정적인 영향을 미쳤다는 것이 소개되었습니다.
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