1. 실제 데이터는 무엇입니까?

미국 정부 기관 및 미국 식품의 약국 (FDA)에 따르면 약물 및 기타 약물을 검토하는 RWD 및 RWE는 다음과 같이 정의됩니다¹⁾.

RWD 출처에는 전자 의료 기록, 의료 클레임 데이터, 질병에 의한 치료 진행 상황을 요약 한 데이터베이스 및 건강 조사 및 앱 데이터가 포함됩니다. IT 기술의 발전으로 정보 소스는 다양하며 정보를 광범위하게 수집 할 수 있습니다.

임상 시험 (임상 시험)은 규칙 내에서 정보를 수집하는 동안 실제 사용에서 다양한 상황에서 데이터를 수집합니다. 각 데이터는 신뢰할 수 없지만 사용 목적에 따라 매우 의미가있는 것으로 간주됩니다. 많은 데이터가 있고 배경이 다양하기 때문입니다.

이 말을 듣고 나면 일부 사람들은 "내 데이터가 허가없이 사용되고있다"고 우려 할 수 있습니다. 실제로 RWD를 수집하고 사용할 때는 개인 정보를 충분히 고려하여 수행됩니다.
예를 들어, 의사 나 제약 회사가 연구 개발에 사용되는 환자에 대한 정보를 직접 수집 할 때 환자에게 사용 목적을 알리고 동의를 얻어야합니다. 또한 회사 및 조직에서 사용할 수있는 데이터베이스에서 개인 식별로 이어지는 정보가 삭제되고 처리되었으며 데이터가 누구인지 알지 못합니다.

2. 실제 세계 데이터는 무엇에 사용됩니까?

의료 기기에 대한 FDA의 RWE 지침 개정에 따르면, 다음 예는 RWD를 사용할 수있는 상황으로 제공됩니다³⁾. 이것들은 의료 기기에 중점을 둔 사용의 예이지만, 제약은 유사한 상황에서 사용될 수 있다고 생각됩니다.

• 기존 증거에 대한 보충제로 승인되지 않은 제품의 평가를 지원하는 데 사용
• 임상 시험을위한 외부 대조군으로서
• 임상 시험 평가를위한 목표 값을 설정하려면 (단일 암 시험)
• 표시 또는 금기 사항 확장에 대한 참조 데이터
• 제품 패키지 삽입을 수정할 때 참조
• 장기 안전 및 효능 평가
• 다양한 사용 조건에서 희귀 질환을 치료하는 데 사용되는 제품 평가
• 시장 후 효능 및 안전 정보 수집
• 승인 조건이있는 제품의 추가 조사

여러 국가의 정부도 RWD를 사용하고 있으며 제약 시스템, 보험 시스템 및 산업 정책을 고려할 때 중요한 참조 정보로 사용됩니다.

또한 유럽과 미국에서 약물 개발에 RWD를 사용하기위한 지침이 확립되었으며 RWD는 약물의 효능과 안전성을 확인하기위한 비교 중 하나로 인식됩니다.^{1) 2)}.
희귀 질환 영역, 특히 희귀 질환 영역에서는 약제의 임상 시험에서 효능과 안전성을 입증하기가 어려울 수 있으며 RWD는 가능한 많은 정보를 얻기 위해 중요한 정보 공급원으로 사용됩니다. 그러나 약물의 효과를 입증하기 위해 RWD와 비교할 때, 임상 시험과 동일한 양의 데이터가 필요합니다.⁴⁾, 환자의 질병, 치료 내용 및 치료 진행 상황을 관리하는 데이터베이스가 훨씬 더 강화 될 필요가 있습니다.

데이터를 사용하면 개인 정보를 보호해야하지만 너무 엄격한 경우 사용하기가 어렵고 유럽과 미국과 비교하여 일본은 RWD/RWE를 사용하는 데 문제가 있다고합니다.⁵⁾. 예를 들어, 미국에서는 RWE를 사용하는 90 건에 대한 세부 사항이 발표되었으며 시장에서 사례 연구로 사용하고 있다는 사실과 비교하여 일본은 일본에서 발견 된 RWD를 완전히 활용할 수 없다고합니다.
그러나 최근 몇 년 동안 보건부의 노동 및 복지부에서 제공하는 "NDB (National Database)"와 같은 포괄적 인 데이터베이스를 포함하여 다양한 데이터베이스가 일본에서 개발되었으며, 일본의 제약 및 의료 기기 기관이 관리하고 운영하는 "중간 NET", "내재적 인 질병 플랫폼"과 같은 특수한 질병 및 해당 특수의 영역에 따라 또한 "국가 의료 정보 플랫폼"⁷⁾유지 보수 중^*1, 그리고 일본에서 대량으로 RWD를 통합하고 통합하기위한 노력이 시작되었으며, 우리는 RWD를 더 적극적으로 사용할 것으로 예상합니다.
실제 데이터는 일일 환자 의료 기록 및 단일 설문 조사로 구성됩니다. 데이터를 통합함으로써 우리는 의료의 질을 더욱 향상시키고 사회 발전으로 이어질 것입니다.

*1 기사 생성 당시 (2024 년 8 월 26 일)