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2025.04.01
의료 및 질병
정보
- #lysosomal Storage Diseases
- #규제 제출에 대한#클리닉 시험
- #Clinical Trial
리소좀 저장 질환의 연구 및 개발
정보 액세스 날짜 : 2025 년 2 월 20 일 (ClinicalTrials.gov)
*다음 사항에 주목하십시오 :
- ●이 페이지는
질병 이름이 검색 될 때“아직 모집되지 않음”또는“채용”의 상태를 가진 ClinicalTrials.gov에 나열된 1 단계, 2 또는 3 단계 임상 시험이있을 때. 자세한 내용은 다양한 임상 연구를 확인하십시오. - ●임상 시험에는 약물 치료뿐만 아니라 조혈 줄기 세포 이식, 증상 요법 및 기타 관련 치료가 포함됩니다.
- ●특정 질병에 대해 임상 시험이 수행되지 않은 경우
(예 : 다중 대사 장애에 대한 조혈 줄기 세포 이식의 임상 시험). - ●기존 약물은 특정 국가 또는 특정 질병 유형에서만 승인 될 수 있습니다. 예를 들어, 대도시 백혈병의 치료를위한 약물은 유럽에서만 승인되며, 만노시 시스의 치료를위한 약물은 유럽과 미국에서만 승인됩니다 (2023 년 12 월 기준)
- ●참조“유용한 정보 | 임상 온라인”시험 정보를 보는 방법.
각 질병에 대한 개요는 다음 웹 사이트를 참조하십시오.
- 지질 대사 장애 (Sphingolipidosis, Lipidosis)
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지질 대사 장애는 신체의 지질 아크릴이있는 질병의 일반적인 용어입니다. 다음 리소좀 저장 질환에서, 리소좀 효소의 결함 기능으로 인한 글로 보트 리아 실 세라마이드 (Fabry disease) 및 글루코 실 경구 (Gaucher Disease) 아크릴과 같은 글리한 지질.
= 승인 된 약물이있는 사람. - Mucopolysaccharidoses
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점막 다당류는 신체에 점막 (Glycosaminoglycans : GAGS)이 축적되는 질병의 일반적인 용어입니다. 다음 리소좀 저장 질환에서, 리소좀 효소의 결핍은 Dermatan Sulfate 및 Heparan Sulfate와 같은 점막 다당류의 축적을 초래한다.
= 승인 된 약물이있는 사람.- 질병 이름
- 임상 시험 이용 가능
- Mucopolysaccharidosis I/Hurler, Scheie Syndrome
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임상 시험
- Mucopolysaccharidosis II/Hunter 증후군
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임상 시험
- Mucopolysaccharidosis III/Sanfilippo 증후군
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임상 시험
- Mucopolysaccharidosis IV/Morquio 증후군
-
임상 시험 없음
- Mucopolysaccharidosis VI/Maroteaux Lamy Syndrome
-
임상 시험 없음
- Mucopolysaccharidosis VII/SLY 증후군
-
임상 시험 없음
- 당 단백질 대사 장애
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1지질 대사 장애 (Sphingolipidosis, Lipidosis) ▼
= 승인 된 약물이있는 사람. - 기타
-
= 승인 된 약물이있는 사람.
면책 조항
- ●여기에 포함 된 정보는 획득 된 날짜의 현재입니다. 정보가 업데이트되었거나 URL 링크가 변경되었을 가능성이 있습니다.
- ●내부에 제시된 웹 사이트의 이러한 자료와 공개 정보는 의학적 조언을 제공하기위한 것이 아닙니다. 임상 시험 참여를 포함하여 의학적으로 관련된 질문, 우려 사항 또는 기타 문의가있는 경우 신체와 상담하십시오.
- ●이 정보는 회사가 후원하는 임상 시험에 참여하도록 장려하기위한 것이 아닙니다.
참조 자료
- Yoshikatsu Eto Edition. 리소좀 저장 질환 - 최근 병리 생리학, 진단 및 치료의 발전 - 개정 된 2 판. Shindan to Chiryo Sha, Inc. 2023.
- ClinicalTrials.gov. (https://www.clinicaltrials.gov/) (2023 년 11 월 20 일 액세스)
(2024.01.22 릴리스/2025.04.01 업데이트)
