2025.04.01

의료 및 질병 정보

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리소좀 질환의 연구 및 개발 상태

정보 획득 날짜 : 2025 년 2 월 20 일 (ClinicalTrials.gov)

*확인하십시오

  • 이 페이지는 ClinicalTrials.gov에서 질병의 영어 이름을 검색하며 "채용 전"또는 "채용"과 함께 "1 단계, 2 단계 및 III 단계 임상 시험"을 포함합니다.임상 시험 카지노 게임 카지노 게임 사이트 포함로 작성되었습니다. 자세한 내용은 아래 링크 된 각 테스트를 참조하십시오.
  • 임상 시험에는 약물 치료뿐만 아니라 조혈 줄기 세포 이식 및 증상 치료가 포함됩니다.
  • 비 사이아 인 특정 임상 시험 만 수행되는 경우임상 시험 카지노 게임 카지노 게임 사이트 없음로 작성되었습니다 (예를 들어, 광범위한 대사 장애에 대한 조혈 줄기 세포 이식의 임상 시험).
  • 기존 치료제는 특정 국가 또는 특정 질병 유형에서만 승인 될 수 있습니다. 예를 들어, 유럽에서는 메타 크로 생성 백혈병영양증을 치료하기위한 약물이 승인되었으며, 유럽과 미국에서는 만노 현증 치료를위한 약물이 승인되었습니다 (2023 년 12 월 현재).
  • 시험 정보를 보는 방법"중고 정보 | 임상 카지노 게임"를 참조하십시오.
*면책 조항이 여기 있습니다 ▼

각 질병에 대한 개요는 다음 웹 사이트를 참조하십시오.

어린이 만성 질환 정보 센터 > 対象疾病 > 疾患群別一覧 >선천성 대사 이상 질병 목록

dyslipidemia (Sphingolipidosis, Lipidosis)

불화 지질 대사는 신체에 지질이 축적되는 질병의 일반적인 용어입니다. 다음 리소좀 질환에서, 리소좀 효소의 결핍은 글로봇 리아 실스 아미드 (Fabri 's disease) 및 글루코 실 경구 (Gaucher's Disease)와 같은 당지질을 유발한다.

기존 치료가있는 사람들= 일부 치료법이있는 일부

질병 이름
임상 시험 정보 여부
Gauche DiseaseGaucher Disease
임상 시험 정보 포함
Fabree DiseaseFabry Disease
임상 시험 정보 포함
산 스 핑고 미 엘리나 제 결핍산 스 핑고 미 엘리나 제 결핍
임상 시험 정보 없음
Farber 's Disease8활동 보고서/정보 제공 목록
임상 시험 정보 없음
8개인 주택으로의 약물 전달 (시험 중)8개인 주택으로의 약물 전달 (시험 중)
임상 시험 정보 포함
GM2 GangliosidosisGM2 Gangliosidosis
임상 시험 정보 포함
HeterodystyrodyStrophyMetachromatic leukodystrophy
임상 시험 정보 포함
다중 설파 타제 결핍다중 설파 제 결핍
임상 시험 정보 없음
Crabbe Disease11활동 보고서/정보 제공 목록
임상 시험 정보 없음
사포 신 결핍사포 신 결핍
임상 시험 정보 없음
리소좀 산 리파제 결핍리소좀 산 리파제 결핍
임상 시험 정보 없음
1로 작성되었습니다. 자세한 내용은 아래 링크 된 각 테스트를 참조하십시오.

점막 다당류는 신체에 점막 (Glycosaminoglycans : GAG)이 축적되는 질병의 일반적인 용어입니다. 다음 리소좀 질환에서, 리소좀 효소의 결핍은 Dermatan Sulfate 및 Heparan Sulfate와 같은 점막 다당류의 축적을 유발한다.

기존 치료가있는 사람들= 일부 치료법이있는 일부

질병 이름
임상 시험 정보 여부
1로 작성되었습니다 (예를 들어, 광범위한 대사 장애에 대한 조혈 줄기 세포 이식의 임상 시험).Mucopolysaccharidosis I/Hurler, Scheie Syndrome
임상 시험 정보 포함
점막 다당류 유형 IIMucopolysaccharidosis II/Hunter 증후군
임상 시험 정보 포함
Mucopolysaccharide Type IIIMucopolysaccharidosis III/Sanfilippo 증후군
임상 시험 정보 포함
1링크 된 웹 카지노 게임 사이트는 Medipal Group이 운영하지 않습니다.Mucopolysaccharidosis IV/Morquio 증후군
임상 시험 정보 없음
1dyslipidemia (Sphingolipidosis, Lipidosis)1불화 지질 대사는 신체에 지질이 축적되는 질병의 일반적인 용어입니다. 다음 리소좀 질환에서, 리소좀 효소의 결핍은 글로봇 리아 실스 아미드 (Fabri 's disease) 및 글루코 실 경구 (Gaucher's Disease)와 같은 당지질을 유발한다.
임상 시험 정보 없음
Mucopolysaccharide Type VIIMucopolysaccharidosis VII / SLY 증후군
임상 시험 정보 없음
Glucoprotein 대사 장애

당 단백질 대사 장애는 신체에 당 단백질이 축적되는 질병의 일반적인 용어입니다. 다음 리소좀 질환에서, 리소좀 효소의 결핍은 만노스-함유 올리고당 (만노시 시스) 및 시알 산 함유 올리고당 (시알 리디 증)과 같은 당 단백질을 유발한다.

기존 치료가있는 사람들= 일부 치료법이있는 일부

질병 이름
임상 시험 정보 여부
1산 스 핑고 미 엘리나 제 결핍1산 스 핑고 미 엘리나 제 결핍
임상 시험 정보 없음
1Farber 's Disease1Farber 's Disease*α-mannosidosis 만
임상 시험 정보 없음
Aspartylglucosamineuria아스 파르 틸 글루코사 미누 리아
임상 시험 정보 없음
1GM2 Gangliosidosis1GM2 Gangliosidosis
임상 시험 정보 없음
Mucolipidosis Type II, Type IIIMucolipidosis Type II, Type III
임상 시험 정보 없음
SialidosisSialidosis
임상 시험 정보 없음
Schindler 's Disease/Kanzaki 질병Kanzaki 질병
임상 시험 정보 없음
기타

기존 치료가있는 사람들= 일부 치료법이있는 일부

질병 이름
임상 시험 정보 여부
22활동 보고서/정보 제공 목록22활동 보고서/정보 제공 목록
임상 시험 정보 포함
2이 페이지는 ClinicalTrials.gov에서 질병의 영어 이름을 검색하며 "채용 전"또는 "채용"과 함께 "1 단계, 2 단계 및 III 단계 임상 시험"을 포함합니다.뉴런 세로이드 리포피스 푸신 증*CLN2 만
임상 시험 정보 포함
Nemann Pick 's Disease CNiemann-Pick 질병 유형 C
임상 시험 정보 포함
방광색시스 티노 시스
임상 시험 정보 포함
자유 시알 산 산 질환자유 시알 산 저장 질환
임상 시험 정보 없음
Catepsin K 결핍Cathepsin K 결핍
임상 시험 정보 없음
코발라민 대사성 과민성 F​​코발라민 F- 타입 결핍
임상 시험 정보 없음
Danon DiseaseDanon Disease
임상 시험 정보 없음

면책 조항

  • 이 문서의 내용은 정보 획득 일입니다. 정보가 업데이트 될 수 있거나 링크가 연결된 URL이 변경 될 수 있습니다.
  • 이 자료에 대한 홍보 및이 자료에 소개 된 웹 사이트는 의학적 조언을 제공하지 않습니다. 임상 시험 참여를 포함한 의학적 질문, 우려 사항 또는 질문이있는 경우 의사와 상담하십시오.
  • 이 자료는 기업 임상 시험에 참여하기위한 것이 아닙니다.

참조

  1. Oto Yoshikatsu에 의해 편집. 리소좀 질환 - 최신 병리학, 진단 및 치료 발전 - 개정 2 판. 진단 및 치료 회사. 2023.
  2. ClinicalTrials.gov. (https://www.clinicaltrials.gov/) (2023 년 11 월 20 일 액세스)

(2024.01.22 게시 / 업데이트 2025.04.01)

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